Вирус иммунодефицита человека, используемый в качестве вектора, чтобы получить генотерапию в шесть детей

05 Фев
2020

СПИД может употребляться, дабы лечить два серьёзных генетических болезни, в соответствии с двум изучениям, изданным в издании Science.Исследователи от Университета Телемарафона Сан Раффаеле Генотерапии (TIGET) в Милане, Италия, продемонстрировали, что СПИД может употребляться, дабы лечить метахроматический leukodystrophy, заболевание, ухудшающая жирное покрытие, действующее как изолятор около Синдрома и нервных волокон Вискотт-Олдрича, недостатка иммунной совокупности, уменьшающего свойство организовать тромбы.

Исследователи говорят, что происхождение обеих этих заболеваний есть генетическим недостатком, приводящим к недостатку белка, серьёзного в первые годы судьбы. Способ терапии ВИЧ, названный лентивирусной hematopietic генотерапией стволовой клетки, включает уходящие гематопоэтические стволовые клетки – клетки, изолированные от костного мозга, что может возобновить себя – от костного мозга больных.Больным тогда дают исправленную копию убегавшего гена посредством вирусных векторов, взятых из ВИЧ. Вирусный вектор есть инструментом, разрешающим передачу генетического материала в клетки.

Когда данный процесс закончен, леченные клетки в состоянии вернуть недостающие белки главным органам, говорят исследователи.Результаты изучения продемонстрировали, что шесть детей со всех стран прошли это лечение за прошлые три года, и являются «прекрасно и показывают большие преимущества».Алессандро Айути, глава изучения педиатрической клиники в TIGET, растолковывает:«У больных с синдромом Вискотт-Олдрича, клетки крови конкретно затронуты заболеванием, и исправленные стволовые клетки заменяют больные клетки, создающие подобающим образом функционирующую нормальные тромбоциты и иммунную систему.

Благодаря генотерапии дети больше не должны появиться перед инфекцией и тяжёлым кровотечением. Они смогут бежать, играться и пойти в школу.При метахроматического leukodystrophy, но, терапевтический механизм более современен: исправленные гематопоэтические клетки достигают мозга через кровь и производят верный белок, ‘собранный’ в том месте окружающими невроцитами.

Карта победы должна была сделать спроектированные клетки талантливыми произвести количество белка намного выше, чем обычный, и так действенно противодействовать нейродегенеративному процессу."Луиджи Нальдини, фаворит этого изучения, додаёт: «Спустя три года по окончании начала испытания, результаты, полученные от первых шести больных, весьма вдохновляют. Терапия не есть лишь надёжной, вместе с тем и действенной и в состоянии поменять историю заболевания этих серьёзных заболеваний. Вправду захватывающе быть в состоянии дать конкретное ответ первым больным».

Оба опробования за это лечение начались с 16 участников в 2012. Шесть из больных страдали от Синдрома Вискотт-Олдрича, и 10 страдали от метахроматического leukodystrophy. Но изданные результаты относятся к шести из больных, для которых достаточное время прошло по окончании назначения терапии.Мария Грация Ронкароло, научный директор TIGET, говорит: «Переводный путь, со скамейки в лаборатории к месту у кровати больных, затронутых синдромом Вискотт-Олдрича и метахроматическим leukodystrophy, кроме этого представил расстройства и препятствия, и для исследователей и для детей и родителей, которым ясно тяжело принять науку ‘медлительность’.

Но результаты, каковые мы показываем сейчас, возмещают нам всех упрочнений и дают нам громадную надежду на будущее этих детей и для вероятного лечения от вторых генетических болезней».


10 комментариев

  1. Bragor | 05.02.2020 at 20:09

    Скакать лучше и не так утомительно. Даже полезно)

    Ответ
  2. Южанина Алиса | 06.02.2020 at 05:28

    Миротворцы обозначат КОНЕЦ ВОЙНЫ на Донбассе .А Кролячьему Фронту, самым жирным и вонючим представителем которого и является эта жиром трясущая Антонина , БЕЗ ВОЙНЫ – ПОЛИТИЧЕСКАЯ СМЕРТЬ . Вот оно и верещит, как кролик перед кончиной .

    Ответ
  3. Malar | 06.02.2020 at 14:51

    да, похоронили. но ни одной фотки даже самих похорон, не то, что тела – нету

    Ответ
  4. Ханинов Леонид | 06.02.2020 at 19:19

    Вова до смерти персонажа!

    Ответ
  5. Goltibei | 07.02.2020 at 11:09

    он Лошадь на ВВС уже говорит – мы не замели следы , подождите еще

    Ответ
  6. Felhanis | 07.02.2020 at 13:34

    Это Иришка ОНИЖЕДЕТИ . Провокатор и организатор .

    Ответ
  7. Vushakar | 08.02.2020 at 06:53

    все проще, Янук ваще не умел норм разговаривать. Тем более с кем-то о чем-то договариваться…

    Ответ
  8. Шабанова Влада | 08.02.2020 at 12:32

    шарага закрываеса – поедут ватнеги из ненавистных пиндосских штатоф в сказочную венесуэлу

    Ответ
  9. Shakagami | 08.02.2020 at 22:19

    Шо ж ты еще скажешь)

    Ответ
  10. Kirithis | 09.02.2020 at 09:38

    Мрак у твоего хозяина – )(уйла. На)( вы ему подбили каблуки из старых покрышек, смешно же всем?

    Ответ

Оставить коммент

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *