Исследователи в Общенациональной Детской поликлинике информируют о стратегии генотерапии, улучшающей условие модели мыши наследственного нарушения кровоснабжения, Бета Талассемии. Генное исправление включает применяющие неоплодотворенные яйца от сокрушенных мышей, дабы произвести партию линий эмбриональной стволовой клетки. Кое-какие из этих линий стволовой клетки не наследуют ген заболевания и смогут так употребляться для основанного на трансплантации лечения тех же мышей. Результаты изучения имели возможность открыть возможность для новой стратегии лечения для аутосомных главных заболеваний как определенные формы Бета Талассемии, бугристого склероза либо болезни Хантингтона.
Эмбриональные стволовые клетки имеют потенциал, дабы произвести неограниченные количества любой клетки, печатают и исходя из этого исследуются как новая терапевтическая возможность для многих заболеваний. Неоплодотворенные яйца смогут культивироваться, дабы организовать эмбриональные стволовые клетки, так именуемые партеногенетические эмбриональные стволовые клетки.«Партеногенетические эмбриональные стволовые клетки смогут дифференцироваться в многократные типы ткани кроме этого, как и стволовые клетки от оплодотворенных эмбрионов», сообщил К. Джон Маклафлин, врач философии, научный руководитель в Центре Молекулярной и Людской Генетики в НИИ в Общенациональной Детской поликлинике. Ранее, несколько показала, что клетки крови, полученные из партеногенетических клеток, имели возможность обеспечить здоровое, долговременное восполнение кровопотери у мышей.
«Преимущества партеногенетических стволовых клеток не состоят лишь в том, что оплодотворение не нужно, вместе с тем и что иммунная совокупность реципиента может не возможно разглядеть их как зарубежные, минимизирующие неприятности отторжения. Помимо этого, поскольку партеногенетические эмбриональные стволовые клетки взяты из половых клеток, содержащих лишь единственный комплект генетической информации вместо двойного комплекта, существующего в клетках тела, они смогут не содержать определенные патологические гены, существующие в второй копии», сообщил врач Маклафлин кроме этого один из авторов изучения.Единственная копия патологического гена, унаследованного от одного родителя, может позвать так именуемые аутосомные главные заболевания, такие как бугристый склероз либо заболевание Хантингтона. У поврежденного человека имеется одно дефектное и одна обычная копия гена, но патологический ген отвергает обычный ген, приводя к болезни.
В обычном половом размножении любой родитель предоставляет одну генную копию потомкам через их половые клетки. Исходя из этого половые клетки больного с аутосомной главной заболеванием имели возможность либо совершить дефектную копию либо обычную копию.«Потому, что у донорского больного имеется одна дефектная генная копия и одна обычная, и лишь одна копия употребляется для обычного воспроизводства, мы можем выбрать полученные из яйцеклетки эмбриональные стволовые клетки с двумя обычными копиями», сообщил врач Маклафлин. «Они, родитель-одиночка взял эмбриональные стволовые клетки, смогут теоретически употребляться для исправления разнообразного числа заболеваний, появляющихся, в то время, когда одна копия гена есть патологической», сообщил врач Маклафлин.Дабы проверить эту теорию, врач Маклафлин и коллеги из Университета Пенсильвании, Университета Северной Миннесотского университета и Каролины, изучили, имели возможность ли бы партеногенетические эмбриональные стволовые клетки употребляться для репарации ткани в модели мыши средств передачи талассемии.
Средства передачи талассемии являются наследственным нарушением кровоснабжения, при котором тело испытывает недочёт в достаточном обычном гемоглобине, приводя к анемии и чрезмерной деструкции эритроцитов. Они применяли модель мыши, в котором дефектная генная копия приводит к анемии.Применяя подходы, развитые из прошлого изучения, сделанного данной группой, Общенациональный Детский Научный сотрудник Сигрид Экардт, врач философии, взяла эмбриональные стволовые клетки из неоплодотворенных яиц самок мыши с заболеванием и идентифицировала те линии стволовой клетки, содержавшие лишь «здоровые» гены гемоглобина. Эти «генетически чистые» линии эмбриональной стволовой клетки были преобразованы в клетки, пересаженные в сокрушенных мышей, каковые были носителями гена порождения заболевания.
Кровь, забранная спустя пять недель по окончании трансплантации, продемонстрировала, что поставленные клетки находились в крови реципиентов. Их эритроциты были кроме этого исправлены к размеру, подобному количеству эритроцитов и нормальным мышам, уровни и гематокрит гемоглобина стали обычными.
«В целом, мы замечали долговременное улучшение талассемии в данной модели», сообщил врач Экардт. «Отечественные результаты изучения предполагают, что применение половых клеток, дабы генерировать эмбриональные стволовые клетки, каковые ‘фактически здоровы’, возможно ответом для генетических болезней, вовлекающих громадное, сложное либо не хорошо идентифицированное стирание в геном либо каковые не излечимы текущими подходами генотерапии». Врач Маклафлин говорит, что данный подход кроме этого контрастирует с обычными подходами генотерапии, в которых он не требует никакой разработки генома, которого на данный момент тяжело достигнуть в человеке, эмбриональном и как словно бы эмбриональном (IPS) стволовые клетки.
Источник:Общенациональная детская поликлиника