Путем доставки генов определенного сигнального вещества и его рецептора в мозг подопытных животных с хронической эпилепсией исследовательской группе из Лундского университета в Швеции и коллегам из Копенгагенского университета в Дании удалось значительно снизить количество эпилептических припадков среди животных. Тест был разработан, чтобы максимально имитировать будущую ситуацию, связанную с лечением пациентов-людей.
Многие пациенты с эпилепсией не ощущают никаких улучшений от существующих лекарств. Альтернативой тяжелой эпилепсии может быть хирургическое вмешательство, если есть возможность локализовать и удалить эпилептический очаг в головном мозге, где возникают судороги.
"Между обнаружением этого очага и операцией есть период, когда можно было бы протестировать альтернативу генной терапии. Если все работает хорошо, пациент может избежать операции. Если этого не произойдет, операция будет продолжена в соответствии с первоначальным планом, а затем пораженная часть будет удалена. При таком подходе экспериментальное лечение будет более безопасным для пациента", говорит профессор Мераб Кокая.
Он и его группа работают над моделью на крысах, которая имитирует височную эпилепсию, самый распространенный тип эпилепсии. Подопытным животным вводят вызывающее эпилепсию вещество каинат в височную долю одного полушария головного мозга. У большинства животных были судороги разной степени, тогда как у некоторых не было приступов, что Мераб Кокая считает хорошим результатом, так как это аналогично ситуации у людей. Повреждение мозга в результате различных несчастных случаев имеет очень разные последствия для разных пациентов, так как у некоторых развивается эпилепсия, а у других – нет.
Затем крысам, у которых развилась эпилепсия, давали генную терапию в той части мозга, в которую вводили каинат и где возникли припадки. Гены были доставлены как для сигнального вещества (нейропептид Y), так и для одного из его рецепторов. Идея заключалась в том, что комбинация создаст больший эффект, чем просто доставка гена самого сигнального вещества. Нейропептид Y может связываться с несколькими различными рецепторами, а в худшем случае он связывается с рецептором, который способствует увеличению количества приступов вместо уменьшения.
Результаты исследования пока положительные. Увеличение частоты приступов, которое наблюдалось у контрольных животных, которым вводили неактивные гены, было остановлено после обработки комбинацией активных генов, и у 80% животных количество приступов сократилось почти вдвое.
"Тест необходимо повторить в других исследованиях на животных, чтобы можно было изучить возможные побочные эффекты, например, на память. Но мы рассматриваем это исследование как многообещающее доказательство концепции, демонстрацию того, что метод работает," заявляет Мераб Кокая.
Он ожидает, что первые сеансы генной терапии будут проводиться у пациентов, которые уже были отобраны для хирургических вмешательств. Однако в долгосрочной перспективе генная терапия принесет наибольшую пользу тем пациентам, которые не могут быть прооперированы. Есть пациенты с тяжелой формой эпилепсии, у которых эпилептический очаг расположен настолько плохо, что об операции не может быть и речи, поскольку она может нарушить e.грамм. речь или движение. Таким образом, эти пациенты никогда не смогут пройти хирургическое вмешательство, но в будущем им может помочь генная терапия.