Новое исследование показало, что одобренный FDA препарат для лечения редкого аутоиммунного заболевания иммунной тромбоцитопении (ИТП) более эффективен, чем предыдущие методы лечения, помогая пациентам избежать хирургического лечения и значительно улучшая качество их жизни. Газета в ноябре. 11 Медицинский журнал Новой Англии сообщает, что лечение ромиплостимом, имитирующим действие фактора роста, регулирующего выработку тромбоцитов, было более чем в три раза более успешным, чем стандартная терапия стероидами или иммунодепрессантами.
"Это первое окончательное исследование с использованием этого типа лекарств, показывающее, что у пациентов наблюдались значительные клинические улучшения, а не только повышение уровня тромбоцитов," говорит Дэвид Кутер, доктор медицинских наук, доктор медицинских наук, онкологический центр Массачусетской больницы общего профиля (MGH), ведущий и автор-корреспондент исследования. "Это подтверждает, что лечение действительно имеет значение для пациентов, помимо улучшения количества тромбоцитов."
При ИТП, которым страдает примерно один из 10000 человек, иммунная система вырабатывает антитела против тромбоцитов, клеток крови, которые необходимы для образования сгустков. Тромбоциты разрушаются в селезенке, что подвергает пациентов риску неконтролируемого кровотечения. Хотя состояние у детей обычно проходит в течение 6 месяцев, у трех четвертей взрослых оно становится хроническим. Чтобы предотвратить серьезные кровотечения, пациенты могут серьезно сократить свой образ жизни, избегая физической активности и медицинских процедур, таких как колоноскопия и удаление зубов.
Медикаментозное лечение ИТП долгое время основывалось на стероидах или иммунодепрессантах, которые имеют серьезные побочные эффекты, которые многие пациенты считают невыносимыми. Большинству пациентов в конечном итоге удаляют селезенку, что может повышать уровень тромбоцитов на срок до пяти лет; но для пожилых пациентов или людей с некоторыми заболеваниями спленэктомия может быть небезопасной или нецелесообразной с медицинской точки зрения. Клинические испытания ромиплостима, одного из новой группы препаратов, имитирующих эффекты фактора роста тромбопоэтина, показали, что он увеличивает количество тромбоцитов у пациентов с ИТП на срок до пяти лет, но в этих исследованиях его эффекты не сравнивались с эффектами стандартных методов лечения. не исследовали клиническую значимость более высоких уровней тромбоцитов.
Текущее исследование ?? спонсируется Amgen, которая продает ромиплостим под торговой маркой Nplate ?? набрали 234 взрослых пациента ИТП в 85 центрах в Северной Америке, Европе и Австралии. Участникам, у которых не удаляли селезенку, случайным образом распределялись стандартные лекарства, прописанные их лечащими врачами, или еженедельные инъекции ромиплостима. Участники обеих групп смогли получить другие виды лечения, которые были необходимы. Лечение считалось неэффективным, если уровень тромбоцитов оставался низким в течение четырех недель подряд или если у участников наблюдались серьезные кровотечения или требовались изменения в терапии, включая спленэктомию.
В конце 52-недельного периода исследования участники, получавшие ромиплостим, достигли и поддерживали желаемый уровень тромбоцитов более чем в два раза по сравнению с участниками, получающими стандартную помощь. В целом, лечение ромиплостимом было как минимум в три раза более эффективным, чем другие методы лечения, а у участников, получавших препарат, потребность в спленэктомии снизилась на 90%. Ответы на несколько инструментов исследования качества жизни были значительно выше у участников, получавших ромиплостим.
"Мы ожидали, что это лекарство будет более эффективным, чем стандартное лечение, но были удивлены тем, насколько он эффективнее," говорит Кутер. Он отмечает, что еще предстоит решить несколько вопросов, прежде чем можно будет определить место ромиплостима в длительном лечении ИТП. Во-первых, это экономическая эффективность лечения, поскольку оно дорогое; другой – могут ли пациенты, получающие ромиплостим, продолжать избегать спленэктомии дольше года. Также необходимы дополнительные исследования, чтобы определить, можно ли продолжать лечение ромиплостимом на неопределенный срок.
"В наше исследование были включены пациенты на разных стадиях заболевания ?? кто-то недавно получил диагноз, кто-то лечился много лет. В будущих исследованиях необходимо выяснить, может ли ромиплостим быть подходящей терапией первой линии для недавно диагностированных пациентов, что позволит им полностью отказаться от приема стероидов," – говорит Кутер, директор Центра гематологии онкологического центра MGH и профессор медицины Гарвардской медицинской школы.