Канадские исследователи опубликовали многообещающие результаты первого в мире клинического испытания генетически усиленной терапии стволовыми клетками для лечения легочной артериальной гипертензии (ЛАГ). Это редкое и смертельное заболевание, в основном, поражает молодых женщин и характеризуется очень высоким давлением в артериях, по которым кровь поступает в легкие. В некоторых случаях причиной ЛАГ является дефектный ген, но во многих случаях причина неизвестна. Доступные в настоящее время лекарства могут незначительно улучшить симптомы и физическую нагрузку (в лучшем случае), но не могут восстановить повреждение кровеносных сосудов в легких или вылечить болезнь.
Исследование, опубликованное в Circulation Research, было разработано для проверки возможности и побочных эффектов терапии генетически усиленными стволовыми клетками для восстановления и регенерации кровеносных сосудов легких при ЛАГ. Семь пациентов прошли процесс отбора клеток крови (аферез), чтобы собрать определенную популяцию своих лейкоцитов. Затем эти клетки были выращены в лаборатории в особых условиях для отбора стволовых клеток, называемых эндотелиальными клетками-предшественниками. Эти клетки были генетически сконструированы для производства большего количества оксида азота, природного вещества, которое расширяет кровеносные сосуды и имеет важное значение для эффективного восстановления и регенерации сосудов. Затем генетически усиленные клетки вводили непосредственно в кровоток легких того же пациента.
Хотя исследование не было разработано для точной оценки преимуществ терапии, исследователи отметили, что у пациентов улучшился кровоток в легких в первые дни после терапии, а также улучшилась способность выполнять упражнения и улучшилось качество жизни на срок до шести месяцев после лечения. терапия. Однако в этом исследовании не было группы плацебо, поэтому невозможно точно знать, были ли наблюдаемые эффекты вызваны клетками или психологическими эффектами.
Терапия в целом хорошо переносилась, однако один пациент с очень тяжелым заболеванием и признаками плохого прогноза умер через день после лечения. Это не было неожиданностью, учитывая ухудшающееся состояние пациента до лечения.
"Легочная артериальная гипертензия – смертельное и неизлечимое заболевание, которое часто поражает людей в расцвете сил," сказал доктор. Дункан Стюарт, старший автор статьи, старший научный сотрудник Оттавской больницы и профессор медицины Оттавского университета. "Мы отчаянно нуждаемся в новых методах лечения этого заболевания, и подходы к регенеративной медицине показали большие перспективы на лабораторных моделях и в клинических испытаниях других состояний."
"Это исследование показывает, что терапия генетически усиленными стволовыми клетками является многообещающим подходом к лечению легочной артериальной гипертензии," продолжил д-р. Стюарт, который также является практикующим кардиологом и исполнительным вице-президентом по исследованиям в больнице Оттавы. "Хотя это важное начало, нам нужно будет провести более масштабные исследования, чтобы установить, может ли эта терапия принести важные и долгосрочные преимущества для людей, страдающих от этого тяжелого заболевания."
Доктор. Стюарт также возглавляет первое в мире клиническое испытание генетически модифицированной терапии стволовыми клетками при сердечном приступе.