FDA (Управление по контролю за лекарствами и продуктами) одобрила самый первый биологический продукт, произведенный генетически спроектированным животным – коза. ATryn есть противосвертывающим средством, применяемым для профилактики тромбов. Это для больных, которым знали редкое заболевание как В (наследственный антитромбин) недостаток. Больные в высоком риске тромбов, в то время, когда они переносят медицинское вмешательство, такое как хирургия, и на протяжении/перед тем как и по окончании рождаемости.
Полученный из молока коз, ATryn есть терапевтическим белком. Козы были генетически спроектированным (GE) методом введения сегмента ДНК в их гены (ДНК либо конструкция rDNA) с руководствами для козы произвести человеческий антитромбин в его молоке. Антитромбин происходит конечно в здоровых людях – он оказывает помощь помешать крови сгущаться в кровеносных сосудах.
GTC Biotherapeutics, Inc., производитель ATryn, взяла одобрения двух центров FDA. Исследования Оценки и Центр Биопрепаратов (РАДИОЛЮБИТЕЛЬ-КОРОТКОВОЛНОВИК) одобрил человеческий биопрепарат на базе эффективности и своей безопасности, и Центр Ветеринарии (CVM) одобрил конструкцию rDNA у коз, создающих ATryn.Джесси Гудмен, врач медицины, М.П.Х., директор РАДИОЛЮБИТЕЛЯ-КОРОТКОВОЛНОВИКА, заявил, что «Данный продукт предлагает ответственный новый вариант лечения для больных с наследственным недостатком антитромбина, предотвращая страшные для жизни сгустки, в противном случае довольно часто происходящие на протяжении обстановок с высоким риском»,
Как В недостатке лишь происходит в 1 у каждых 5 000 человек в Соединенных Штатах, FDA предоставила ATryn место назначения лекарства от редких заболеваний – совокупность, поощряющая развитие и поставку препаратов для весьма условий и редких заболеваний. FDA держала консультативный комитет, видящийся в январе, дабы искать вывод внешних специалистов, согласившихся, что ATryn есть надёжным и действенным. CVM кроме этого сообщил комитет о компонентах ветеринарного препарата применения.
Наследственный В недостатке в большинстве случаев сперва признан и диагностируется в детях либо молодых совершеннолетних, в то время, когда они развивают сгустки в кровеносных сосудах, в особенности на протяжении беременности, хирургии либо продленного постельного режима.РАДИОЛЮБИТЕЛЬ-КОРОТКОВОЛНОВИК взглянуть на два изучения, связавшие 31 больного с наследственным В недостатке, взявших ATryn, дабы не допустить тромбэмбол (TE) прежде, на протяжении либо по окончании операции либо рождаемости. У всех не считая одного больного была предшествующая история по крайней мере одного TE, что, возможно, будет рецидивировать в рискованных обстановках, в случае если покинуто невылеченных. Лишь один из этого 31 больного отнесся с ATryn, развил TE.
Самый распространенные побочные реакции сказали, было реакции и кровотечение на месте вливания. Эти реакции случились примерно в пяти процентах больных.Как часть его обзора козы Дженерал Электрик, CVM оценил безопасность конструкции rDNA животным, включая полный ее стабильности и обзор конструкции в геноме коз более чем семь поколений. Никакие негативные результаты не были отмечены.
Рассмотренный CVM и согласился с замыслом спонсора контролировать ее выражение и конструкцию для целой судьбы одобренного продукта.CVM сделал вывод, что введение конструкции rDNA не позвало нежелательных побочных эффектов к здоровью коз более чем семь поколений. CVM кроме этого сделал вывод, что производитель, GTC, имеет в распоряжении соответствующие процедуры, дабы обеспечивать, что еда от этих коз не входит в кормовую базу.
Как часть одобрения, CVM определил, что эти козы не смогут употребляться для еды либо подачи и утвердили способ, подходящий для идентификации конструкции rDNA у обоих животных и их продуктов. CVM кроме этого сделал вывод, что козы Дженерал Электрик не вызывают значительного влияния на среду.Бернадетт Данэм, D.V.M., врач философии, директор CVM «Мы шепетильно взглянуть на семь поколений этих коз Дженерал Электрик; все они здоровы, и мы не видели негативных эффектов от конструкции rDNA либо ее выражения.
Я рад, что это одобрение делает вероятным второй источник серьёзного людской лечения».Резюме информации, о которой FDA приняла собственный ответ одобрения для конструкции rDNA у коз и управление CVM на регулировании животных Дженерал Электрик, содержащих наследственные конструкции rDNA, доступно тут.ATryn ранее взял одобрение европейского Агентства по Лекарствам для применения в предотвращении сгущающихся условий на протяжении операций у больных с наследственным В недостатке.
ATryn произведен GTC Biotherapeutics, Inc., Фрэмингэм, Массачусетс.Источник – FDA.