ЙОКОГАМА, ЯПОНИЯ — Больше десятилетия методы лечения исходной клетки рекламировались как предлагающий надежду на тех, которые страдают от генетических и дегенеративных заболеваний. Обещание сделало другой шаг к действительности на прошлой неделе с объявлениями здесь на годовом собрании международного общества Исследования стволовых клеток (ISSCR), что две группы продвигаются с человеческим клиническим исследованием, одним сосредоточением на редкой генетической неврологической болезни и другом за потерю видения у пожилых людей.
StemCells Inc. Ньюарка, Калифорния, сообщила об ободрительных результатах начального испытания на людях с помощью человеческих нервных исходных клеток для лечения Болезни Pelizaeus-Merzbacher (PMD). PMD является прогрессивным и фатальным беспорядком, при котором генетическая мутация тормозит нормальный рост миелина, защитный материал что нервные волокна конвертов в мозгу. Без миелина потеряны сигналы нерва, и пациент, обычно младенец, переносит ухудшающуюся моторную координацию и другие неврологические признаки.
В ее представлении Энн Тсукамото, вице-президент StemCells для исследования, сказала, что компания решила проверить свой нервный подход исходной клетки к PMD, потому что в настоящее время нет никакого лечения условия, и диагноз может быть подтвержден генетическим испытанием и магнитно-резонансной томографией. «Это создает возможность для раннего вмешательства, когда оно может лучше всего помочь».Компания создала банки высоко очищенных нервных исходных клеток, изолированных от взрослой нервной ткани. Введенный в грызуны, клетки не формируют опухоли; скорее они мигрируют через мозги животных, где они дифференцируются в различные типы нервных клеток включая клетки, создающие миелин, защищающий нервные волокна. Когда нервные основы основы были введены в у мышей, они показали «прочный engraftment и миграцию, формирование нового миелина», сказанный Тсукамото.
Компания теперь спонсировала начальный суд безопасности над стратегией в четырех младенцах с PMD. В каждом пациенте исследователи в Калифорнийском университете, Сан-Франциско, пересадили 75 миллионов нервных исходных клеток в каждое из четырех мест в мозгу и следовали за этим с иммунодепрессивной терапией, таким образом, получатель не отклонит иностранные клетки. Никакие проблемы безопасности не возникли во время испытания, Тсукамото, о котором сообщают.
Кроме того, магнитно-резонансная томография, взятая 18 месяцев спустя, указала формирование нового миелина вокруг аксонов, и клинические наблюдения за лечившими пациентами указали, что их двигательные функции остались стабильными или обладали скромной прибылью. Компания теперь планирует более крупные испытания. Тсукамото говорит, что, если терапия оказывается эффективной, она могла бы привести к нервному лечению исходной клетки рассеянного склероза, церебрального паралича и болезни Альцгеймера.
Во втором разговоре на встрече, исследователе исходной клетки Мэсайо Тэкэхэши из Центра RIKEN Биологии развития в Кобе, о котором сообщают относительно прогресса преклинической работы ее группы, предназначающейся для возрастной дегенерации желтого пятна (AMD) влажного типа. В AMD стираются клетки ретинального эпителиального пигмента (RPE), поддерживающие клетки в глазу, обнаруживающие свет, и существует также рост ускоренных, прохудившихся кровеносных сосудов ниже сетчатки. Эти условия приводят к ослабленному зрению в центральной части глаза.
Предложенная стратегия ее группы состоит в том, чтобы хирургическим путем удалить проблематичные кровеносные сосуды и заменить поврежденные клетки RPE новыми клетками RPE, полученными из собственных камер пациента. Используя названное сотовое перепрограммирование процесса, исследователи берут клетки кожи пациента, преобразовывают их в так называемые клетки наведенной плюрипотентной основы (iPS), которые могут дифференцироваться во все клетки в человеческом теле. Они тогда преобразовывают те клетки IPS в клетки RPE и формируют их в листы в лаборатории. Так как подход IPS использует собственные камеры пациента, они избегают потребности в иммунодепрессантах.
Клетки RPE, сгенерированные бригадой Тэкэхэши, показывают типичную структуру и образец экспрессии гена подлинных человеческих клеток RPE. Инъекции клеток в мышей не вызвали опухолей, она также сообщила, и клетки, пережившие больше 6 месяцев, когда пересажено в обезьян. Исследовательская группа непосредственно не проверила, улучшили ли пересаженные клетки RPE видение животного. Но Тэкэхэши отмечает, что у некоторых людей с AMD были клетки RPE, пересаженные от периферии до центра их глаз, улучшая их центральное видение.
Она надеется иметь все необходимые одобрения для исследования с человеческими существами в течение года.Ранее в этом году, ученые из Калифорнийского университета, Лос-Анджелес и Наступающие Клеточные технологии Мальборо, Массачусетс, о котором сообщают в Ланцете о безопасном и успешном использовании клеток RPE, полученных из человеческих эмбриональных стволовых клеток, а не клеток IPS, для рассмотрения другого типа AMD в ограниченном числе человеческих пациентов. Тэкэхэши предсказывает, что в будущем, выбирающем из различных методов лечения исходной клетки, будет «зависеть от целевой болезни и ситуации хозяина».
Положительные результаты, о которых сообщают в газете Ланцета и представленные в ISSCR, помогут области «усилиться», говорит Фиона Уотт, исследователь исходной клетки Cancer Research U.K. Кембриджский Научно-исследовательский институт. И Джордж Дэйли, ученый исходной клетки из Медицинской школы Гарварда в Бостоне, является еще более приподнятым. Замечание прогресса явилось в конференцию этого года, он говорит, «Ждите до следующего года в Бостоне», место встречи ISSCR 2013 года.
*Этот пункт был исправлен 21 июня. Оригинальный заголовок, отосланный только в картину, вставляется.
Заголовок был исправлен для описания большей картины.