«Альфа-synuclein – белок, который обычно находится в мозгу. У всех нас есть он», заявили в Школе Бернетта Биомедицинского Научного докторанта Леви Адамса, одном из ведущих исследователей на проекте. «Но по некоторым причинам, когда у Вас есть болезнь Паркинсона, уровни становятся неправильными.
Таким образом, если мы можем контролировать этот белок в клетке, мы можем начать измерять то, что заставляет его повышаться и также по чему лечение может заставить его спускаться».Команда издала свои результаты в журнале Scientific Reports.
Национальные Институты Здоровья (5R21NS088923-02) финансировали работу. Исследователи полагают, что их работа – решающий шаг к идентификации новых медикаментозных лечений для болезни Паркинсона.
Адамс сотрудничает с докторантом Сэмбаддхой Бэзу, адъюнкт-профессором и исследователем нейронаук, Адъюнкт-профессором Иун-Сен Кимом и ученым Сабхрэнгшу Гухэзэкертой, чтобы изучить болезнь Паркинсона, которая затрагивает двигательные функции, вызванные постепенной потерей клеток головного мозга. Есть приблизительно 60 000 новых случаев болезни Паркинсона каждый год в Соединенных Штатах.Они используют CRISPR Cas9 (Группируемые Короткие Палиндромные Повторения, в которых Регулярно Делают интервалы) редактирующая ген технология.
Система – один из наиболее быстро растущих биомедицинских методов исследования, который позволяет ученым вносить определенные изменения в ДНК растений и животных, не убивая клетки. Система становится способствующей изучению генетически основанного лечения болезней включая рак и болезнь Паркинсона.«Это является самым сильным и широко использовало редактирующую ген технику в использовании, потому что это позволяет нам изменять ДНК в живых клетках», сказал Ким, который является также врачом. «Инновации этого метода – то, что он позволяет нам контролировать этот ген в режиме реального времени, не убивая клетку.
Без Аварии CRISPR 9 методов Вы должны были бы извлечь все белки из клетки, чтобы измерить их, который убивает клетку».Используя технику CRISPR, команда Бернетта отредактировала альфа-synuclein ген и вставила люминесцентный признак, сделанный из белков, который заставляет светлячков освещать. Каждый раз, когда клетка создает альфа-synuclein белок, признак испускает свет.
Та реакция «делает намного легче иметь размеры», сказал Адамс. «Более легкий означает увеличенный уровень альфы-synuclein, которую считали бы больным государством».Команда нашла, что измерение света было надежным методом, чтобы измерить альфа-synuclein производство.«Если мы берем одну из этих измененных клеток и лечим ее конкретным препаратом, если она больше не производит свет, тогда это означает, что препарат – потенциальное лечение этой болезни», сказал Бэзу.Со спроектированными клетками исследователи могут показать новые и существующие наркотики, чтобы видеть, как они регулируют альфа-synuclein уровень в пациентах.
«С легким к мере репортером как легкое производство это позволит нам делать высокий показ пропускной способности, где Вы можете проверить многочисленную группу наркотиков сразу», сказал Гухэзэкерта.С новой технологией ученые надеются к идентификации способов уменьшить альфа-synuclein производство, которое может возможно предотвратить болезнь Паркинсона или ее прогрессию в пациентах, диагностированных болезнь.
Команда заявила, что исследование сосредоточится на том, какие аспекты альфы – synuclein белок убивают нейроны во время болезни Паркинсона.