Юный совершеннолетний с тяжелой бета-талассемией, наследственным нарушением кровоснабжения, положительно ответил на лечение генотерапии, в соответствии с статье, опубликованной по собственной природе. Больному, зависевшему от регулярных переливаний крови начиная с детства, не было необходимо переливание в течение 21 месяца либо более чем двух лет начиная с лечения с вектором LentiGlobin.
Авторы говорят, что у него не было нежелательных явлений (нежелательные побочные эффекты).Исследователи говорят, что они кроме этого идентифицировали субпопуляцию клеток с исправленным геном бета-глобина, повышенно продуцировавшим обрезанную форму гена называющиеся HMGA2. По данным об изучении, уровни дефектного гена, вызывающего бета-талассемию, понизились и падают .Помещенный легко – больной страдает от наследственной заболевания, лишающей его тело кислорода в крови, позванной дефектным (видоизмененным) геном.
Ученые передали всецело рабочую версию гена в его камеры, дабы заменить дефектную.Филипп Лебульш, Врач медицины, ведущий создатель, глава Университета Появляющихся Инновационных Методов и Болезней лечения CEA и INSERM; учитель медицины, университет Парижа; и приглашенный лектор, Медицинская школа Гарварда, сообщил:Не обращая внимания на то, что на базе первого лечившего больного, мы полагаем, что эти результаты являются впечатляющими и иллюстрируют в первый раз большой потенциал для лечения бета гемоглобинопатий посредством лентивирусного переноса генов бета-глобина в контексте аутогенной пересадки стволовой клетки. Для бета-талассемии мы трудились очень сильно в течение практически 20 лет, дабы проектировать, развить и произвести LentiGlobin, дабы обеспечить долгое производство гемоглобина большого уровня, приводящее к главному клиническому преимуществу.
Было крайне полезно следовать за этим больным, потому, что его жизнь значительно улучшилась начиная с того, дабы проходить отечественное лечение.Марина Кэвэззана-Кальво, Врач медицины, соавтор, учитель гематологии, руководитель Отделения и университет Парижа Клетки и Генотерапии, Поликлиники Неккера-Энфэнтса Мэлэйдса в Париже. Салима Хацейн-Бей-Абина, врач философии, учитель иммунологии, университет Парижа, сказал:В первый раз, больной с тяжелой бета-талассемией живет без потребности в переливаниях за долгий временной отрезок.
Этими результатами не есть лишь мир, вместе с тем и воображает большой ход вперед для области аутогенной терапии стволовой клетки как появляющееся лечебное действие.Клинический гематолог больного, врач Франсуаз Берноден, следовавшая за больным, поскольку он был мелким ребенком, сообщил:Превосходно видеть, что данный юный человек сейчас свободен от инъекций и переливаний для металлического хелирования.
Он рад иметь обычную судьбу назад, и в первый раз имеет работу на полную ставку как повар по большей части ресторане в Париже. Мы сейчас кроме того в состоянии кровоточить его систематично, дабы оказать помощь удалить токсичное железо, накопившееся за эти годы из-за переливаний крови.
Ник Лешли, генеральный директор и президент Био Лазурной птицы, разработчики лечения генотерапии LentiGlobin, сообщил:Мы верим людским итогам изучения при бета-талассемии, и сравнительно не так давно изданным данным в ‘Науке’ на двух больных с детством мозговой adrenoleukodystrophy (CCALD), выдвигаем на первый замысел большую возможность для платформы генотерапии bio’s лазурной птицы, дабы оказать помощь больным с тяжелыми генетическими отклонениями.
Мы стремимся строить компанию мирового класса в генотерапии во главе с выдающимися людьми, потому, что мы движемся упорно вперед с многократными клиническими изучениями, включая отечественные длящиеся испытания для развития LentiGlobin для бета-нашего продукта и талассемии для CCALD.Что такое Бета-талассемия?Гемоглобин есть белком в эритроцитах, несущим кислород.
У людей с Талассемией имеется наследственное условие, заставляющее тело иметь недостаточные количества гемоглобина – следовательно, их тела нуждаются в кислороде. Бета-талассемия есть типом Талассемии, при которой существует недостаток в производстве цепочки бета-глобина гемоглобина.Бета-талассемия воздействует по большей части на людей Средиземноморья, ближневосточной, южноазиатской, Юго-восточной азиатской и китайской родословной.Примерно 60 000 детей диагностированы с бета-талассемией ежегодно глобально.
Талассемия анемия большого, либо Кули есть серьёзной формой бета-талассемии. Оба гена бета-глобина дефектные (видоизмененный). В бета-версии E / бета, с 0 талассемиями, как в больном, лечившем в этом изучении, один из видоизмененных генов полностью негромок тогда как другие низкие уровни экспрессов видоизмененного белка (бета E).
Эта форма более распространена в Юго-Восточной Азии.«активация и Независимость переливания HMGA2 по окончании генотерапии человека? – талассемия»
Марина Кэвэззана-Кальво, Эммануэль Пейен, Оливье Негр, Гэри Ван, Кэтлин Хехир, Фузея Floriane, Юлианская Вниз, Мария Денаро, Трой Брэди, Карен Вестермен, Resy Cavallesco, Беатрикс Джиллет-Легран, Лор Каккавелли, Риккардо Сгарра, Лейла Мэоуч-Кретин, Франсуаз Берноден, Роберт Джирот, Рональд Дорэцио, Герт-Ян Малдер, Аксель Полэк, Банк Артура, Жан Сулье, Джером Ларгэро, Набиль Кэббара, Бруно Далл, Бернард Гоермель, Джерард Соси, Stany Chretien, Натали Картье, Патрик Обург, Ален Фишер, Кеннет Корнетта, Фредерик Гэлэктерос, Ив Безар, Элейн Глакмен, Фредерик Бушмен, Салима Hacein-Bey-AbinaКоличество природы: 467.
Страницы: Дата 318-322 издала: 16 сентября 2010ДОИ: doi:10.1038/nature09328