В каком было описано как первое лекарственное средство волчанки в десятилетиях, чтобы показать эффективность в клинических испытаниях фазы 3, объявление что Benlystaпобежденное плацебо (belimumab) удивило Уолл-стрит, где многие предположили, что лекарственное средство никуда не шло.Ранее сегодня Научно-исследовательский институт волчанки (LRI) и его Национальная Коалиция государственных и местных организаций поздравили Науки Генома человекаInc (HGS) и GlaxoSmithKline (GSK) на том, что они описали как «очень многообещающие результаты» испытания поздней стадии их экспериментальным препаратомлечить людей с системной волчанкой.Benlysta (belimumab) является первым исследовательским человеческим моноклональным антителом в классе под названием «BLyS-специфичные-ингибиторы» и развивается
HGS и GSK в соответствии с соглашением co-развития и коммерциализации, что они подписались в августе 2006.BLyS-специфичные-ингибиторы признают и ингибируют биологическую активность стимуляторов B-лимфоцита.
Системная красная волчанка (SLE) или волчанка, хроническое и иногда фатальное аутоиммунное нарушение, которое не много людей знают о, несмотря на то, что этоаффекты больше чем 1,5 миллиона американцев, главным образом женщин детородного возраста. Это – главная причина преждевременного сердечно-сосудистого заболевания, почкиболезнь и инсульт среди молодых женщин, говорит LRI.Болезнь вызывает производство антител, нападающих почти на каждый здоровый орган и ткань тела, включая почки, мозг, сердце, легкие, кожу,кровь и суставы.Прошлый раз, когда лечение было одобрено, был почти 50 лет назад, и многие препараты, в настоящее время используемые, почти так же токсичны как сама болезнь.
Президент LRI, Маргарет Г Доуд сказала:«Мы очень надеемся, что теперь находимся сильно на нашем пути к первому новому лечению для волчанки за 50 лет».«Сообщество волчанки рекомендует HGS и GlaxoSmithKline для их обязательств и настойчивости в окончательном приведении этой потенциально новой волчанкилечение к испытанию», сказал Неряха.«И мы благодарим сотни людей с волчанкой, зарегистрировавших и принявших участие в этом важном испытании. Участие как их критически важно по отношению к обнаружениюответы на эту болезнь», добавила она.
Результаты, о которых объявили, имеют СЧАСТЬЕ 52, первое из двух двойных слепых, управляемых плацебо испытаний фазы 3. Это вовлекло в общей сложности 867 участников на 90 клинических местах в 13страны, прежде всего в Азии, Южной Америке и Восточной Европе.Испытание показало, что две дозы Benlysta (раньше известный как Лимфостатистика-B), данный вместе со стандартом заботы, были более эффективными, чемплацебо со стандартом заботы у людей с серологическим образом активной системной волчанкой.Согласно заявлению HGS, Benlysta:«Достигнутый клинически и статистически существенное улучшение в доле ответивших пациента в Неделю 52, по сравнению со стандартом одной только заботы».Лекарственное средство, как также показывалось, было хорошо вынесено со ставками нежелательного явления, сопоставимыми между плацебо и активными фармацевтическими группами, сказали они.
Специфично, известный результат СЧАСТЬЯ, которым 52 испытания состояли в том, что на основе анализ намерения к удовольствию (ITT), и дозы испытания лекарственного средства плюс стандарт заботы показали клинически и статистически существенное улучшение по сравнению с плацебо плюс стандарт заботы:57,6 процентов для 10 мг/кг, 51,7 процента для 1 мг/кг по сравнению с 43,6 процентами для плацебо (p=0.0006 и 0.011 для этих двух доз по сравнению с плацебосоответственно).«Реакция пациента была определена улучшением счета СЕЛЕНЫ СЛЕДАЙ 4 пунктов или больше, никакое клинически значительное ухудшение BILAG, и нетклинически значительное ухудшение в Общей Оценке Врача», сказал HGS.СЕЛЕНА СЛЕДАЙ является масштабом активности болезни, указывающим клинически важное сокращение Индекса активности СКВ.
Общая Оценка Врачаопределяет ухудшение как увеличение 0,30 пунктов или больше от основания и серьезности мер по BILAG приливов крови к лицу, поскольку они влияют на органы.Результаты для каждого отдельного элемента respose уровня пациента были «соответствующими полному улучшению, показанному для основного результата»,они добавили.
Результаты второго испытания Фазы 3, СЧАСТЬЕ 76, вовлекая 826 участников на 133 клинических местах в 19 странах, прежде всего в Северной Америке и Европе,ожидаются позже в этом году.СЧАСТЬЕ 52 и СЧАСТЬЕ 76 являются самыми большими клиническими экспертизами, когда-либо проведенными у людей с волчанкой. Дизайн этих двух испытаний подобен, но продолжительностьтерапия в двух исследованиях отличается – 52 недели для СЧАСТЬЯ 52 и 76 недель для СЧАСТЬЯ 76.Президент и генеральный директор HGS, Х Томас Уоткинс, сказали прессу что:«Учитывая ограниченные в настоящее время доступные варианты лечения, пациенты извлекли бы выгоду значительно из потенциально нового лечения».
Он сказал, показывает ли второе испытание положительные результаты в ноябре в этом году:«Мы и GSK планируем подать маркетинговые заявления в США, Европе и других областях в первой половине 2010».Руководитель подразделения ревматологии и клинической аллергией ревматологии в Северной Береговой-LIJ Системе здравоохранения в Нью-Йорке, докторе Ричарде Фурисказанный:«Это – значительный успех для пациентов, семей и врачей – все сообщество волчанки!»«Нет сомнения, что одобрение лекарственного средства будет способствовать дальнейшей разработке лекарственного средства и дополнительным открытиям», добавил он.
Доктор Дэниел Дж Уоллес, клинический преподаватель медицины в Медицинской школе Дэвида Геффена в UCLA, сказал, что многообещающие результаты представляют:«Прорыв для того, чтобы наконец использовать методологию, позволяющую исследователям продемонстрировать улучшение болезни».Доктор Тэмми О Атсет, адъюнкт-профессор медицины в Чикагском университете, похвалила фармацевтические фирмы и описала их подход какамбициозный в этом они провели «огромные международные параллельные экспертизы, представляющие большие инвестиции в системную терапию волчанки».Доктор Карло Руссо, первый вице-президент, развитие BioPharm в GSK сказало что:«Волчанка является хроническим, часто истощением и иногда смертельной болезнью, которая влияет приблизительно на пять миллионов человек во всем мире и может иметь разрушениеэффект на обоих пациентов, живущих с болезнью и их семьями."Он сказал, что обе компании надеялись успешно закончить испытания, таким образом, они могут принести «этот потенциально важный терапевтический успех кпациенты, страдающие от СКВ».
Профессор Сандра V Наварра, научный руководитель на испытаниях и Глава Ревматологии в университете Санто Томаса, Маниле,Филиппины, сказал:«Мы очень поощряемся результатами исследования СЧАСТЬЯ 52 и надеемся представить эти результаты позже в году. Мы также с нетерпением ждемрезультаты СЧАСТЬЯ 76 позже в этом году."
По данным агентства Рейтер, аналитики Уолл-стрит отклонили belimumab, потому что более раннее испытание привело к неутешительным результатам.Но в интервью, данном после объявления об этих последних результатах исследования, Уоткинс сказал, что лекарственное средство имело потенциал «блокбастера».
Источники: HGS, научно-исследовательский институт волчанки, Агентство Рейтер.